Gli anticorpi monoclonali contro la proteina PCSK9 sono un'opportunità per molti pazienti con ipercolesterolemia familiare (FH) di vivere senza una faticosa LDL-aferesi, ovvero la rimozione meccanica del colesterolo LDL dal plasma. PCSK9 viene somministrato come semplice iniezione sottocutanea a quei pazienti il cui livello di colesterolo "cattivo" supera i 160 mg / dl nonostante il trattamento. Tuttavia, la decisione di rimborso positiva del Ministero della Salute ha riguardato solo uno degli inibitori registrati in Polonia. Oggi, gli specialisti indicano la necessità di riorganizzare il programma, estendendo il rimborso a nuovi gruppi di pazienti per i quali la terapia moderna è un'opportunità per ridurre il rischio di gravi eventi cardiovascolari, nonché per includere il secondo anticorpo, che consentirà un adattamento del trattamento molto migliore.
Sulla base dei dati epidemiologici, si stima che l'attuale indicazione di rimborso per alirocumab, uno degli inibitori del PCSK9, possa coprire un totale di 3.000 persone. pazienti. Esperti della sessione "Ipercolesterolemia familiare - il rimborso attuale è ottimale?" durante la 23a edizione dell'Interventional Cardiology Workshop a Varsavia, hanno concordato che un programma farmacologico modificato, che tenga conto sia dei farmaci che di una popolazione più ampia, potrebbe portare una serie di vantaggi: aumentare la percentuale molto bassa di diagnosi di malattia in Polonia, implementare l'ottimizzazione della terapia ipolipemizzante con l'uso di statine con ezetimibe prima di iniziare PCSK9 e la capacità di controllare la malattia in coloro che, nonostante il trattamento utilizzato, non raggiungono oggi l'obiettivo terapeutico. Come ha sottolineato Andrzej Śliwczyński, vicedirettore del Dipartimento dei servizi sanitari del Fondo sanitario nazionale, una tale forma del programma sarebbe anche una risposta al problema della scarsa compliance, ovvero il rapporto tra paziente e medico. Il paziente sarà monitorato per il rispetto delle raccomandazioni terapeutiche.
Come il prof. dr. hab. n. med. Maciej Banach, presidente della Polish Lipidological Society e direttore dell'Istituto del Polish Mother's Health Center di Łódź, per due anni di operatività del programma sarà possibile includere dal 10 al 20% dei pazienti in cura. popolazione presunta. Per aumentare l'efficienza, il passo successivo dovrebbe essere quello di abbassare la soglia di colesterolo LDL di 160 mg / dl, che è oggi il criterio per iniziare il trattamento. Secondo gli esperti, questo è ancora un valore troppo alto.
- Disponiamo di dati molto specifici che dimostrano che i pazienti con valori di FH e colesterolo LDL fino a 160 mg / dL sono ancora persone ad altissimo rischio cardiovascolare, per le quali - vista l'inefficacia del trattamento disponibile - non abbiamo nulla da proporre. 99 percento di loro hanno malattie cardiovascolari subcliniche o note. Se, nonostante il trattamento, il livello di colesterolo LDL supera i 100 mg / dl, non abbiamo dubbi che l'aterosclerosi continui ad aumentare ei pazienti sono ancora esposti ad eventi cardiovascolari - spiega il Prof. Banach.
L'attuale programma farmacologico, che prevede l'aggiunta di un secondo inibitore del PCSK9, risponde alle esigenze dei pazienti con ipercolesterolemia familiare, mentre anche i pazienti con ipercolesterolemia dopo infarto o ictus, che oggi, nonostante il trattamento, spesso non riescono a raggiungere i propri obiettivi terapeutici, ne trarrebbero sicuramente beneficio.
Con la posizione del prof. Anche i rappresentanti di Banach sono d'accordo. Secondo Marek Kustosz della Coalition "Heart for Cardiology", estendere il rimborso a nuovi gruppi di pazienti è un'opportunità per loro di ricevere un trattamento efficace anche prima che la malattia progredisca e la possibile rottura della placca aterosclerotica con conseguente infarto o ictus.
Prof. dr hab. n. med. Adam Witkowski, direttore del seminario e presidente eletto della Polish Cardiac Society, sottolinea anche la necessità di cambiare il modo in cui le persone pensano di spendere soldi per terapie farmacologiche moderne o trattamenti innovativi. L'esperto sottolinea che la mancanza di preparazione di un'analisi di lungo periodo impedisce di fatto la corretta valutazione dell'efficacia di un determinato prodotto o tecnologia, che - sebbene inizialmente costosa - dopo alcuni anni può portare a risparmi sia sui costi diretti che indiretti, migliorando l'aspettativa di vita e la qualità del paziente.
- Facciamo un'analisi costi-benefici insufficiente e all'inizio guardiamo solo quanto costa una data terapia. Questo è il tallone d'Achille del sistema polacco. Prestiamo attenzione a quanto dobbiamo spendere adesso, ma non guardiamo agli effetti che questo trattamento porterà in futuro - afferma il Prof. Witkowski. - Il ruolo dell'Agenzia di ricerca medica dovrebbe essere quello di creare un registro in un numero limitato di centri e di misurare l'efficacia in condizioni polacche. Dobbiamo avere i nostri dati che non abbiamo oggi ".
L'appello congiunto di specialisti e comunità di pazienti potrebbe presto portare a risultati parziali. Dopo la raccomandazione positiva dell'Agenzia per la valutazione delle tecnologie sanitarie e il sistema tariffario, il Ministero della Salute ha iniziato a lavorare sull'inclusione di un secondo anticorpo monoclonale contro la proteina PCSK9, precedentemente non rimborsato. Cambiare la decisione di rimborso è un'opportunità non solo per una terapia migliore e più personalizzata, ma anche per una maggiore competitività.
Il miglioramento della situazione dei pazienti con ipercolesterolemia familiare deve essere ulteriormente portato da KORDIAN, il "Programma nazionale per la prevenzione dell'aterosclerosi e delle malattie cardiache educando le persone con fattori di rischio cardiovascolare aumentati". La stretta collaborazione con le strutture POZ serve non solo a educare efficacemente coloro in cui le malattie non si sono ancora sviluppate, ma anche a identificare un gruppo di pazienti con FH. Oggi, solo l'1,5% ha ricevuto la diagnosi corretta. di loro.
- I pazienti con diagnosi di ipercolesterolemia familiare sono spesso giovani e magri. A prima vista, non sembrano essere gravemente malati o a rischio di ammalarsi gravemente. Sono molto diversi dai pazienti con infarto miocardico "tradizionale", che di solito sono settantenni, spesso obesi e fumatori. Intanto sono ventenni o trentenni con un'aterosclerosi molto grave e nonostante la giovane età hanno il primo infarto - spiega il prof. dr hab. n.med Piotr Jankowski, segretario della Società polacca di cardiologia.
Finora è stato annunciato il programma KORDIAN per sei regioni del paese, di cui solo tre centri lo hanno effettivamente implementato. Come spiega il dottor Krzysztof Chlebus dell'Università di medicina di Danzica, il loro ruolo sarà quello di preparare i POZ a condurre attività educative di base, nonché a eseguire test di screening.
Il dottor Radosław Sierpiński, consigliere del ministro della Salute, sulla base delle linee guida europee per il trattamento dell'ipercolesterolemia, ha anche sottolineato l'importanza delle misure preventive, le più economiche dal punto di vista del sistema e allo stesso tempo le più efficaci. Secondo il parere del Dr. Sierpinski, sono proprio i pazienti ad alto rischio cardiovascolare che dovrebbero essere al centro dell'attenzione non solo del Ministero della Salute, ma anche del Ministero della Famiglia, del Lavoro e delle Politiche Sociali. Il loro isolamento, anche attraverso il programma KORDIAN, è un costo relativamente basso per il sistema rispetto alla necessità di utilizzare la medicina riparativa. 40 milioni di PLN sono stati stanziati per l'istruzione completa dei polacchi nel campo della prevenzione primaria e secondaria efficace delle malattie cardiovascolari, compreso lo screening.
