Oltre 2 milioni di persone hanno una delle malattie rare. Sebbene i pazienti abbiano cercato di accedere a cure mediche adeguate da quasi un decennio, la loro situazione è ancora una delle più difficili in Europa. I pazienti hanno ancora problemi con l'accesso agli specialisti, cercano malattie da anni. Anche se ricevono una diagnosi, molti di loro non hanno possibilità di cure o devono cercarla fuori dal nostro paese. Ora le cose potrebbero cambiare. Il Ministero della Salute ha annunciato che i lavori sul Piano Nazionale per le Malattie Rare sono nella fase finale dei preparativi, a circa 2 mesi dalla fine.
Durante la conferenza della Giornata delle Malattie Rare, la comunità dei pazienti e il Ministero della Salute hanno discusso del miglioramento della situazione di oltre 2 milioni di persone affette da malattie rare in Polonia. Ad oggi, gli specialisti hanno identificato oltre 7.000 malattie rare. Le organizzazioni di pazienti continuano a prestare attenzione al numero limitato di programmi di screening che possono ridurre anni di attesa per una diagnosi appropriata, aprendo la strada all'assistenza medica.
Nel febbraio 2016, il ministero della Salute ha annunciato che il piano sarebbe stato adottato entro la fine dell'anno in modo che potesse essere attuato a partire dal 2017. Tuttavia, il ministero ammette che il programma sarà creato con un ritardo.
Le esigenze dei pazienti riguardano anche l'individuazione di centri di riferimento dove poter cercare aiuto professionale e medici specializzati in specifiche entità patologiche. È anche associato alle richieste per la creazione di un registro delle malattie rare, che costituirebbe una base di conoscenza per medici, pazienti e unità organizzative coinvolte nell'assistenza medica per le malattie rare in Polonia.Durante l'incontro con il Vice Ministro della Salute, Krzysztof Łanda, i pazienti hanno anche sottolineato la necessità di educare sulle malattie rare, sia per i pazienti che per i medici. Senza specialisti in questo campo, è difficile parlare di un trattamento efficace dei pazienti.
- L'educazione sulle malattie rare ha un impatto diretto sulla qualità della vita dei pazienti. Tuttavia, la necessità di base rimane ancora l'accesso alle cure. Possiamo anche vedere come l'elenco dei farmaci approvati per la commercializzazione nell'Unione europea si stia rapidamente espandendo: attualmente si tratta di oltre 200 trattamenti. Entro la fine del 2020, questo elenco dovrebbe raddoppiare. La Polonia non può più essere all'ultimo posto in Europa in termini di accesso ai farmaci orfani. Nell'ultimo anno, nel rimborso sono state incluse 11 terapie, e noi pazienti lo possiamo vedere. Dovremmo osservare una chiara relazione tra lo sviluppo economico e la gamma in espansione di terapie disponibili in Polonia - afferma Stanisław Maćkowiak, vice presidente del Forum nazionale per la terapia delle malattie rare.
Lo sviluppo di nuove terapie è un'opportunità per i pazienti che finora potevano solo contare sull'alleviare gli effetti della malattia. Come sottolineato dai pazienti in Polonia, è necessario un approccio egualitario alle malattie rare, ovvero la prospettiva delle pari opportunità per le persone alle prese con queste malattie. Nonostante il Ministero della Salute abbia ammesso che i lavori sul Piano Nazionale per le Malattie Rare si sono protratti, il documento di sistematizzazione dell'assistenza medica e sociale è in fase finale di preparazione e mancano circa 2 mesi alla sua finalizzazione.
- Stiamo anche vedendo come l'elenco dei farmaci approvati nell'Unione europea si sta espandendo rapidamente - attualmente è di oltre 200 trattamenti. Entro la fine del 2020, questo elenco dovrebbe raddoppiare, afferma Stanisław Maćkowiak, vicepresidente del Forum nazionale per la terapia delle malattie rare.
- Vogliamo che questo progetto venga elaborato come un atto giuridico che sarà finalmente adottato dal Consiglio dei ministri. Entro la fine del primo trimestre, vogliamo che questo progetto sia incluso nell'agenda del Consiglio dei ministri, presentato al Collegio del Ministero della Salute, approvato in consultazioni interne, quindi consultazioni esterne e inoltrato alla Cancelleria del Primo Ministro, spiega Kamila Malinowska del Dipartimento per le politiche antidroga del Ministero della salute.
La bozza del Piano Nazionale è inoltre oggetto di revisione da parte della Commissione Europea, che ha raccomandato a tutti gli Stati membri dell'UE di elaborare tale documento entro la fine del 2013. Secondo l'annuncio del Ministero della Salute, il documento dovrebbe essere approvato entro la fine dell'anno. Purtroppo, l'ipotesi presentata nel Piano nazionale richiederà la preparazione di un piano di attuazione che sarà adattato alle realtà del servizio sanitario polacco.
Agire sull'accesso di emergenza alle tecnologie farmaceutiche
Recentemente è stata preparata una legge sull'accesso di emergenza alle tecnologie farmaceutiche, già approvata dal governo.
- La legge offre possibilità che finora non erano disponibili nella legge polacca - la sua disposizione afferma che il ministro della Salute potrà rimborsare i farmaci registrati nella procedura centrale nell'importazione target, anche se non sono disponibili in Polonia. Ovviamente, tale procedura è soggetta a ulteriori valutazioni: il farmaco deve essere efficace, sicuro e dobbiamo giustificarne l'uso. Secondo la legge, nel caso di terapie molto costose, sarà possibile parlare con il produttore del farmaco - oggi non esiste una base giuridica o un motivo per finanziare tali terapie, ma quando questa legge entrerà in vigore, e penso che accadrà presto, tale base giuridica - ha detto Krzysztof Łanda, viceministro della sanità.
Secondo la legge, nel caso di terapie molto costose, sarà possibile parlare con il produttore del farmaco - oggi non esiste una base giuridica o un motivo per finanziare tali terapie, ma quando questa legge entrerà in vigore, e penso che accadrà presto, tale base giuridica - ha detto Krzysztof Łanda, viceministro della sanità.
L'atto costituirà la base giuridica che renderà più facile per il Ministro della Salute fornire cure, rispondere alle esigenze uniche e individuali dei pazienti con una specifica malattia. L'importazione target di farmaci attualmente operanti in Polonia avviene solo per una determinata persona, sulla base della domanda da lui fornita. Con l'introduzione della legge, fornire cure per un paziente apre la strada ad altri pazienti con la stessa condizione per accedere alle cure. Sarà una procedura in linea con la Costituzione della Repubblica di Polonia, che prevede la parità di accesso ai servizi e alle tecnologie mediche.
Allo stesso tempo, il Ministero della Salute sta lavorando alla creazione di reti di riferimento per le malattie rare. È stato preparato un disegno di legge per certificare gli ospedali come centri medici che si occupano di malattie rare specifiche o gruppi di malattie. I centri devono essere distribuiti uniformemente in Polonia, rispondendo ai dati demografici delle malattie rare. Nel caso di alcune malattie rare, i pazienti polacchi potranno beneficiare di cure a livello internazionale. Se esiste un centro specializzato in una determinata malattia in un paese dell'UE, è qui che il paziente riceverà assistenza specialistica.
- Il progetto di atto sui registri è nella fase finale dei lavori. Il difficile progetto di legge sui registri è ora in fase di completamento. Oggi creare nuovi registri è abbastanza difficile. Vogliamo incoraggiare la creazione di registri centrali, ma anche di registri locali, che alla fine si fonderanno, ma introdurremo sicuramente i principi di buona pratica nel mantenere i registri nell'atto. I lavori di questa squadra riguardo a questo atto sono già in fase di completamento, penso che ci vorranno circa 2 mesi in più - afferma il viceministro Krzysztof Łanda.
Sono in corso anche i lavori sul progetto di legge sulla sperimentazione clinica
- Vogliamo stimolare la conduzione della ricerca non commerciale in Polonia, che è anche associata all'accesso, diciamo, a terapie sperimentali o terapie che danno speranza nelle malattie rare. Finora, quando si tratta di tecnologie mediche, la Polonia ha avuto un buco, abbiamo bisogno di un budget per le sperimentazioni cliniche e spero che tale budget venga presto pubblicato - aggiunge il vice ministro Krzysztof Łanda.
Per la prima volta, le celebrazioni della Giornata delle Malattie Rare di quest'anno si sono svolte sotto il patrocinio del Ministro della Salute.
- Apprezziamo il fatto che il Ministero della Salute abbia notato un gruppo molto importante di pazienti e le loro famiglie affetti da malattie rare. Ci auguriamo che l'impegno derivante dal rilevare i problemi di questo gruppo di pazienti si traduca in soluzioni pratiche. Non in un decennio, ma ora, quando centinaia di famiglie stanno combattendo senza successo per la vita e la salute dei loro cari - afferma Mirosław Zieliński, presidente del Forum nazionale per la terapia delle malattie rare.
Un piano nazionale per le malattie rare è in fase di elaborazione presso il Ministero della Salute
Fonte: newsrm.tv
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