Sperimentazioni cliniche: fasi, regole, vantaggi e svantaggi della partecipazione

Gli studi clinici sono il fondamento della medicina moderna. Sono necessari per verificare se una data sostanza nel farmaco è sicura, efficace e migliore di quella disponibile. Grazie a loro, è possibile apprendere strategie terapeutiche nuove e sviluppare esistenti ed esplorare le conoscenze sull'efficacia e la sicurezza dei farmaci. Prima che ogni farmaco sia disponibile per la vendita, deve essere sottoposto a una serie di tali test.

Gli studi clinici sono stati condotti nel nostro paese dall'inizio degli anni '90 da istituti di ricerca, fondazioni e aziende farmaceutiche. Con l'inizio delle sperimentazioni cliniche, sono stati introdotti standard più elevati di cure mediche e trattamenti più moderni e alternativi. Furono istituiti i comitati di bioetica e il Registro centrale della ricerca clinica (CEBK), successivamente ribattezzato Ufficio per la registrazione di medicinali, dispositivi medici e materiali biocidi.

Al fine di proteggere la sicurezza e i diritti delle persone che partecipano alle sperimentazioni cliniche e per garantire l'affidabilità dei dati ottenuti, sono state sviluppate e implementate le regole di buona pratica clinica (GCP). Si tratta di standard etici e scientifici internazionali per la pianificazione, la conduzione, la documentazione e la comunicazione dei risultati della ricerca sui farmaci.

Per avviare la ricerca in cui saranno le persone a fare il test, è necessario presentare domanda di autorizzazione al Presidente dell'Ufficio per la registrazione dei medicinali, dispositivi medici e biocidi e alla commissione bioetica competente. Il presidente dell'Ufficio ha 60 giorni di tempo per prendere una decisione. Lo studio può iniziare solo dopo il consenso di entrambe le autorità. Gli studi clinici sono generalmente condotti in ospedali o centri di ricerca medica.

- Devono essere condotti da persone con qualifiche professionali, conoscenze scientifiche ed esperienza nel lavoro con i pazienti sufficientemente elevate - afferma il dottor Wojciech Łuszczyna, portavoce dell'Ufficio per la registrazione di medicinali, dispositivi medici e biocidi.

Il maggior numero di nuovi farmaci in oncologia

La maggior parte degli studi clinici sono condotti negli Stati Uniti e nell'Europa occidentale.

- In Polonia, il numero di studi registrati è rimasto stabile negli ultimi 10 anni: ogni anno vengono eseguiti circa 400-500 studi. Oltre il 20 percento la ricerca registrata riguarda l'oncologia. Altri campi della medicina che sono spesso legati alla ricerca registrata in Polonia sono: neurologia, dermatologia, gastroenterologia, cardiologia, diabetologia, reumatologia e pneumologia - afferma Wojciech Łuszczyna. Il Presidente dell'Ufficio per la registrazione dei medicinali, dei dispositivi medici e dei materiali biocidi tiene il Registro centrale delle sperimentazioni cliniche (CEBK), contenente, tra l'altro, informazioni su medicinali sperimentali, siti di ricerca e ricercatori. - Tuttavia, questo registro non è disponibile al pubblico.

Tuttavia, esiste un registro europeo delle sperimentazioni cliniche disponibile al pubblico, contenente dati sulle sperimentazioni in corso nell'Unione europea, compresi i dati provenienti dalla Polonia. Può essere trovato su www.clinicaltrialsregister.eu. I dati nel registro provengono dal database europeo degli studi clinici (EudraCT). La ricerca appare nel registro dopo aver inserito nella banca dati le informazioni sul permesso rilasciato dall'autorità competente e le informazioni sul parere positivo del comitato bioetico competente - aggiunge Wojciech Łuszczyna.

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Scoperte rivoluzionarie grazie alla ricerca clinica

Grazie agli studi clinici, oggi abbiamo molti nuovi farmaci e terapie e fino a poco tempo fa le malattie non trattate possono essere trattate con successo. Nel 1999, solo 3 pazienti su 10 con diagnosi di leucemia sono sopravvissuti a 5 anni. Oggi, in molti casi, il trattamento è efficace e non solo arresta la progressione della malattia, ma cura anche completamente il paziente.

A sua volta, grazie allo sviluppo di inibitori della proteasi e alla successiva ricerca per migliorare farmaci e terapie, il tasso di mortalità tra i malati di AIDS è diminuito del 70%. Grazie ai nuovi farmaci, i pazienti dopo il trapianto di successo godono delle loro vite salvate e ritrovano la salute. In passato, i pazienti che necessitavano di trapianti di organi interni non avevano questa possibilità, perché il sistema immunitario causava il rigetto degli organi trapiantati da donatori non imparentati. La ricerca si è rivelata efficace, portando alla quasi completa eliminazione di molte malattie, come la malattia di Heine-Medina (poliomielite). 50 anni fa, l'infezione con questa malattia era associata a con un alto rischio di morte o paralisi muscolare permanente. Grazie all'invenzione del vaccino, è stato contenuto con successo nella maggior parte delle regioni del mondo. L'Organizzazione mondiale della sanità (OMS) ha annunciato nel 2002 che l'Europa era libera dalla polio.

Quattro fasi di studi clinici

Gli studi clinici sono condotti secondo regole rigorosamente definite. I partecipanti sani e malati giocano un ruolo importante. Senza di loro, non sarebbe possibile determinare se un determinato farmaco è efficace e sicuro, quindi non ci sarebbe alcuna possibilità di introdurre farmaci sempre più efficaci. È quindi fondamentale garantire la sicurezza dei volontari e il rispetto dei loro diritti. Le sperimentazioni cliniche sono suddivise in 4 fasi, ognuna delle quali deve avere successo per poter iniziare la fase successiva.

La prima fase del lavoro su una sostanza da utilizzare in medicina è la fase preclinica della ricerca. In primo luogo, il composto viene testato su cellule in vitro (coltivate al di fuori di organismi viventi in condizioni di laboratorio) e poi su animali da esperimento. Un tale studio può richiedere diversi anni. Per motivi di sicurezza del paziente, il farmaco non può essere immesso sul mercato esclusivamente sulla base di test di laboratorio e studi sugli animali. Pertanto, è necessaria la ricerca a cui partecipano i pazienti del test.

Fase I degli studi clinici

La fase successiva è quindi la sperimentazione clinica su persone sane (fase I), il cui scopo è verificare o confermare le analisi precedenti e le conoscenze acquisite. Durante la prima fase, viene valutata la sicurezza di una determinata sostanza e diverse dozzine di volontari sani ne testano l'assorbimento, il metabolismo, l'escrezione e la tossicità. Viene inoltre verificata l'interazione delle sostanze con il cibo e i farmaci di uso comune.

I risultati di questa parte del lavoro aiutano a determinare il dosaggio iniziale. Gli studi di Fase I sono condotti in centri di ricerca di proprietà di aziende farmaceutiche o istituzioni scientifiche. Nel caso della ricerca sulle sostanze per il trattamento del cancro e delle malattie mentali, la fase I è combinata con la fase II per non esporre i volontari sani agli effetti di composti altamente tossici.

Studi clinici di fase II

Lo scopo degli studi clinici di fase II è determinare se un nuovo farmaco funziona in un gruppo specifico di pazienti e se è sicuro. Viene inoltre valutata la relazione tra la dose e l'effetto della sostanza, che si traduce nella determinazione della dose utilizzata nelle fasi successive dello studio.

In questa fase della ricerca, gli effetti del nuovo farmaco e del cosiddetto placebo, o un farmaco già noto per il trattamento di una determinata malattia. Diverse centinaia di volontari che soffrono di una determinata malattia prendono parte a questa fase della ricerca.

Studi clinici di fase III

Nella terza fase delle sperimentazioni cliniche, condotte su diverse migliaia di pazienti, viene finalmente confermato se il farmaco testato sia efficace nel trattamento di una determinata malattia. Lo scopo di questa parte del lavoro di ricerca è determinare la relazione tra la sicurezza della sostanza e l'efficacia durante l'uso a breve ea lungo termine.

Questa parte della ricerca può richiedere da uno a diversi anni.

Fase IV delle sperimentazioni cliniche

IV - l'ultima fase delle sperimentazioni cliniche riguarda i farmaci registrati e commercializzati. Il suo scopo è determinare se il farmaco è sicuro in tutte le indicazioni raccomandate dal produttore e per tutti i gruppi di pazienti.

Studi clinici - informazioni per il paziente

Partecipare a una sperimentazione clinica è volontario, tuttavia richiede un'adeguata preparazione e riflessione. Il medico che funge da ricercatore decide se una persona soddisfa i criteri medici. Si stima che ogni anno diverse migliaia di pazienti polacchi diano il loro consenso informato a partecipare a sperimentazioni cliniche di nuovi farmaci. Secondo le stime dell'Association for Good Clinical Research Practice in Polonia, finora potrebbero parteciparvi circa 200.000 persone. persone. Per alcuni pazienti è un'opportunità per iniziare una moderna forma di terapia, migliorando la qualità della vita. Oltre all'accesso a terapie innovative, i volontari vengono studiati attentamente. Non è raro rivelare condizioni che altrimenti non sarebbero state rilevate.

Vale la pena sapere che un partecipante a un test antidroga ha diritto alle informazioni sulle proprie condizioni di salute in ogni fase della ricerca.

Qualsiasi volontario che accetti di partecipare allo studio può, in qualsiasi momento, per vari motivi, ritirarsi senza subire alcuna conseguenza. Dovrebbe informare il medico della sua decisione e partecipare a un controllo in modo che il medico possa valutare la sua salute dopo aver partecipato ai test.

Il medico ha l'obbligo di informare i partecipanti sui nuovi dati che possono, ad esempio, influenzare la decisione su un'ulteriore partecipazione.

La partecipazione alla ricerca è gratuita per il paziente. Lo sponsor dello studio sosterrà il costo dei farmaci, dei test specialistici e delle cure mediche e il costo del trattamento degli effetti collaterali.

La partecipazione a studi clinici è sicura? C'è sempre un rischio

Gli studi clinici sono soggetti a procedure molto dettagliate e un controllo rigoroso in ogni fase. Ciò è necessario al fine di ridurre i possibili rischi associati alla loro esecuzione per coloro che vi prendono parte.

- Quando si pianifica una sperimentazione clinica, i potenziali rischi e inconvenienti dovrebbero essere valutati rispetto ai benefici attesi per il partecipante alla sperimentazione e per la società. I potenziali benefici per l'individuo e la società derivanti dalla sua condotta devono giustificare il rischio a cui possono essere esposti i partecipanti allo studio, afferma Wojciech Łuszczyna. I partecipanti alla ricerca sono principalmente esposti al verificarsi di effetti collaterali dei farmaci testati o alle conseguenze negative delle procedure relative al test eseguito. Le persone che hanno subito danni permanenti alla salute durante i test antidroga hanno diritto al risarcimento.

 

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Fonti:

https://pacjentwbadaniem.pl

https://www.badaniaklinicznewpolsce.pl/#/

Association for Good Clinical Research Practice in Poland https://www.gcppl.org.pl