Quest'anno termina il Programma nazionale di cura dei pazienti con emofilia e malattie emorragiche correlate. Il programma deve essere continuato, perché solo allora i pazienti avranno la possibilità di ricevere cure adeguate, che ancora mancano in Polonia.
Grazie agli sforzi dell'Associazione polacca dei pazienti con emofilia, la situazione dei pazienti con emofilia in Polonia è migliorata in modo significativo negli ultimi 10 anni, ma lo standard di cura per i pazienti è ancora diverso da quello di altri paesi. In precedenza, la qualità del trattamento dell'emofilia in Polonia era molto bassa.
- Se trattata male, l'emofilia provoca conseguenze molto gravi, i pazienti hanno articolazioni gravemente danneggiate, molte persone camminano solo grazie all'enorme lavoro di ortopedici e riabilitatori. Ecco perché un buon trattamento è così importante - ha affermato Bogdan Gajewski, presidente dell'Associazione polacca dei pazienti con emofilia, durante la conferenza stampa sulla Giornata mondiale dei pazienti con emofilia.
Non ci sono centri di trattamento completi
L'emofilia è una malattia rara, pochi medici conoscono il trattamento. Pertanto, dovrebbero essere istituiti centri terapeutici complessi in cui i pazienti possano ottenere l'aiuto di specialisti.
La creazione di tali centri è uno degli obiettivi principali della nuova edizione del Programma nazionale per il trattamento dei pazienti con emofilia per il 2019-22, recentemente creata.
- I pazienti dovrebbero avere accesso a cure mediche complete, quindi la cosa più importante ora è creare centri di assistenza completi in cui i pazienti con emofilia saranno in grado di consultare non solo un ematologo, ma anche altri specialisti, ad es. Ortopedico, chirurgo, dentista, epatologo, genetista , fisioterapista e donne con malattia di von Willebrand e disturbi emorragici correlati anche con un ginecologo. La vita di una persona che soffre di emofilia dipende dalla conoscenza del medico delle opzioni terapeutiche, motivo per cui la formazione del personale medico è così importante - ha affermato il Prof. Krystyna Zawilska, presidente del gruppo emostasi della Società polacca di ematologi e trasfusionisti.
- Ci auguriamo che la nuova edizione del Programma Nazionale venga approvata in tempo, il programma venga attuato e vengano creati i centri - ha detto Bogdan Gajewski.
Il vice ministro della Salute Katarzyna Głowala, presente alla conferenza, ha assicurato che i pazienti non dovrebbero preoccuparsi, perché non c'era pericolo.
- I medicinali sono stati garantiti entro la fine del primo trimestre del 2019. Il programma, sviluppato dal team, è stato inviato al Ministero della Salute il 30 marzo e l'11 aprile l'ho inviato all'AOTMiT. L'agenzia ha 60 giorni di tempo per emettere un parere. Posso assicurarvi che i malati non rimarranno senza cure. Il programma proseguirà senza indugio, ha affermato il viceministro Głowala.
Il programma nazionale prevede la creazione di una rete di centri di trattamento completi.
- Non verranno istituiti centri fino a quando le procedure ambulatoriali di trattamento dell'emofilia non saranno adeguatamente valutate. Al fine di ottenere la qualità appropriata del trattamento, è necessario preparare le procedure e la loro corretta valutazione, in modo che questa cura non grava sul budget dell'ospedale, ad esempio con la diagnostica specialistica - ha detto Bogdan Gajewski.
La questione delle procedure di emergenza presso HED e pronto soccorso ospedaliero rimane ancora un problema. In caso di lesioni, i pazienti con emofilia dovrebbero ricevere un fattore di coagulazione il prima possibile.
Sfortunatamente, ci sono ancora casi di trattamento improprio di persone con emofilia: ritardare o addirittura rifiutare di somministrare un fattore. Ciò mette a rischio la salute e la vita delle persone con emofilia.
Da diversi anni, l'Associazione polacca dei pazienti con emofilia chiede il riconoscimento della tessera del paziente "Fattore primo" come documento ufficiale che sarebbe rispettato dai servizi di emergenza.
Purtroppo gli appelli dell'Associazione rimangono senza risposta.
Migliorare l'accesso a nuovi farmaci
L'offerta di fattori di coagulazione in Polonia è già a un buon livello. - In Polonia, il consumo di fattore VIII pro capite nel 2016 è stato di 6,38. È molto, anche se siamo ancora lontani dall'Irlanda, dove sono le 10.84, o dall'Ungheria. Il problema, tuttavia, è il tipo di fattori di coagulazione utilizzati - ha valutato il Prof. Krystyna Zawilska.
La stragrande maggioranza dei farmaci disponibili in Polonia sono fattori derivati dal plasma, prodotti dal plasma ottenuto da molti donatori, considerati dalla maggior parte degli esperti meno sicuri.
Nel trattamento di pazienti adulti, solo il 3-5 per cento. i farmaci utilizzati sono fattori ricombinanti moderni, prodotti dall'ingegneria genetica in colture cellulari modificate.
- Fattori ricombinanti significano non solo maggiore sicurezza, ma anche migliore efficienza. La modifica della molecola aiuta a ottenere effetti aggiuntivi, ad esempio vengono creati fattori con azione prolungata. Oggi, un paziente con emofilia A ha bisogno di ricevere 150 iniezioni in una vena ogni anno. Con i farmaci a lunga durata d'azione, il numero di iniezioni potrebbe essere ridotto a 100, e anche di più nell'emofilia B. Esistono anche nuovi farmaci che cambiano completamente il trattamento dei pazienti: possono essere somministrati per via sottocutanea, una volta alla settimana. Vorremmo che anche i pazienti polacchi avessero accesso a loro - ha detto il prof. Zawilska.
Inoltre, non tutti i bambini hanno la possibilità di essere trattati con agenti ricombinanti. C'è ancora un record arcaico nel programma di trattamento preventivo dei bambini, non supportato da conoscenze mediche, secondo il quale solo i bambini che non sono mai stati trattati con farmaci derivati dal plasma possono utilizzare agenti ricombinanti nel trattamento.
Come viene trattata l'emofilia in Ungheria?
L'esempio dell'Ungheria mostra come organizzare una buona assistenza alle persone con emofilia. L'organizzazione dell'assistenza ai pazienti con disturbi emorragici in Ungheria è molto alta.
Ai pazienti vengono fornite cure mediche complete, ampio accesso ai fattori di coagulazione ricombinanti e la possibilità di utilizzare terapie moderne.
- Nel mio paese esiste un centro specializzato per l'assistenza completa per i pazienti con emofilia, che lavora con medici e operatori sanitari, che ci fornisce cure personalizzate e interdisciplinari - ha affermato David Lencses dell'Associazione dei malati ungheresi. - Lo stato ci fornisce un modello di trattamento efficace provato in molti paesi e raccomandato dal Parlamento europeo. Grazie a questo possiamo condurre una vita attiva, professionale e familiare, dimenticandoci della malattia.
In Ungheria, il 43% dei fattori di coagulazione utilizzati sono farmaci ricombinanti. - Dalla nascita sono stato trattato profilatticamente, sono sempre stato una persona attiva, ho giocato a calcio, pallavolo, basket, non mi sono mai sentito danneggiato dal fatto che ho l'emofilia, incl. perché lo stato mi fornisce un buon accesso ai farmaci e una buona organizzazione del trattamento - ha detto David Lencses.
- Ci auguriamo che l'Agenzia per la valutazione e la tariffazione delle tecnologie sanitarie, che ha ora ricevuto la nuova edizione del programma nazionale, lo sosterrà. L'implementazione della nuova edizione del programma potrebbe portare la Polonia a soddisfare gli standard europei quando si tratta di curare l'emofilia, afferma Bogdan Gajewski. - Stiamo aspettando un buon programma con speranza.
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