TREG: un metodo innovativo per il trattamento del diabete di tipo 1

Il TREG, un metodo innovativo per il trattamento del diabete di tipo 1, inizia ad essere disponibile per i pazienti. Grazie all'invenzione di scienziati polacchi dell'Università di medicina di Danzica, i bambini e gli adolescenti con diabete di tipo 1 di nuova diagnosi hanno la possibilità di migliorare significativamente la qualità della vita. Tuttavia, non tutti i pazienti possono essere qualificati per la terapia.

Il diabete di tipo 1 sta diventando una piaga in Polonia e colpisce principalmente i bambini: costituiscono il 90% dei pazienti con questa diagnosi. Spesso inizia nella prima infanzia, quindi i pazienti giovani non ricordano la vita senza una penna per insulina o una pompa per insulina. Ogni anno nel mondo, il diabete di tipo 1 sviluppa circa 80-100 mila. bambini, di cui circa 2mila. i casi sono in Polonia. Sfortunatamente, questo numero nel nostro paese raddoppia ogni 10 anni.

Il diabete di tipo 1 è causato da un processo autoimmune, ovvero quando il sistema immunitario distrugge i propri tessuti. Attualmente non ci sono farmaci in grado di fermare questo processo: nel tempo, il diabete di tipo 1 porta alla completa distruzione delle isole pancreatiche. Al paziente può essere offerta solo insulina. Fortunatamente, la medicina moderna sviluppa metodi terapeutici sempre più nuovi, in cui gli effetti dei farmaci classici vengono potenziati o addirittura sostituiti dai più recenti risultati scientifici. Uno di questi approcci è la terapia cellulare, in cui le cellule prelevate dal corpo del paziente o del donatore o create artificialmente nei laboratori di ricerca diventano farmaci.

Farmaci cellulari o metodo TREG

Il laboratorio polacco è il primo al mondo ad iniziare a lavorare sull'uso dei linfociti T regolatori (Treg) nel trattamento umano. L'unicità della terapia consiste nel combattere le cause della malattia, non solo i sintomi clinici, che migliora i parametri clinici e la qualità della vita dei giovani pazienti con diabete di tipo 1.

I creatori dell'innovativo metodo TREG sono specialisti di alto livello dell'Università di Medicina di Danzica: prof. dr hab. n.med Piotr Trzonkowski, capo della cattedra e del dipartimento di immunologia medica, prof. dr hab. n.med Małgorzata Myśliwiec, capo del dipartimento e clinica di pediatria, diabete ed endocrinologia e il prof. dr hab. n.med Natalia Marek-Trzonkowska, capo del gruppo di immunologia del cancro presso il Centro internazionale per la scienza dei vaccini contro il cancro dell'Università di Danzica.

Per comprendere appieno il metodo TREG, è importante comprendere le cause dello sviluppo del diabete di tipo 1. I pazienti sani hanno una quantità adeguata di cellule T regolatorie (Treg) nel sangue, che assicurano che il sistema immunitario combatta le infezioni e che non distrugga i propri tessuti. - in un certo senso insegnano ad altre cellule del sistema immunitario a distinguere tra loro e gli altri. Nei pazienti con diabete di tipo 1, ci sono troppo pochi linfociti T regolatori o non raggiungono il pancreas al momento giusto. Di conseguenza, il sistema immunitario non distingue più le cellule estranee (ad esempio i batteri) dalle proprie, il che porta a una situazione in cui le cellule del sangue stesse distruggono le cellule del pancreas che producono insulina. Nel metodo TREG brevettato da scienziati polacchi, le cellule del paziente (linfociti T regolatori) vengono raccolte, moltiplicate in laboratorio e nuovamente somministrate al paziente. Aumentando il numero di cellule Treg nel corpo, le persone con diabete di tipo 1 hanno la possibilità di preservare almeno parzialmente la funzione pancreatica. Questo è molto importante perché la tua insulina viene secreta con precisione e protegge meglio di un moderno microinfusore.

Per qualificarsi per il trattamento, un paziente deve essere diagnosticato con diabete di tipo 1 e soddisfare la definizione clinica della malattia. Prima di tutto, deve avere anticorpi nel sangue che sono caratteristici del diabete di tipo 1. Inoltre, il paziente deve anche avere almeno il 20-30% del pancreas rimanente, che viene testato come livello di peptide c. I criteri sono molto alti, cioè un livello di peptide c a digiuno di 0,7 - 0,8 ng / ml. Dopo un pasto controllato, deve esserci un aumento del 100% o più. livelli di peptide c a digiuno. Le persone sotto i 18 anni di età possono essere trattate con il metodo TREG. I pazienti di peso inferiore a 30 kg non possono essere qualificati per il trattamento, perché da bambini così piccoli non sarebbe possibile raccogliere abbastanza sangue.I linfociti T regolatori sono presenti nel corpo in piccole quantità: da mezzo litro di sangue è possibile ottenere non più di un minuscolo cucchiaino di queste cellule. Inoltre perdono le loro proprietà molto facilmente, quindi in laboratorio devono essere create condizioni simili a quelle del corpo. Dopo due settimane di incubazione e moltiplicazione, ci sono abbastanza cellule per iniettarle nuovamente nel paziente.

Quali sono gli effetti del trattamento TREG?

La terapia TREG consente di ridurre la necessità di somministrazione di insulina. Alcuni pazienti hanno un cosiddetto esteso luna di miele, che è il periodo in cui non hanno bisogno di insulina. Ciò che rende felici gli scienziati polacchi è la secrezione della propria insulina da parte dei pazienti anche 5 anni dopo il trattamento. Anche dopo un periodo di tempo così lungo - i pazienti che hanno ricevuto queste cellule - hanno ancora una raffica di insulina dopo un pasto, prova che il pancreas sta ancora funzionando. Non è così alto come in una persona sana, ma è significativo. Per un paziente diabetico, questo è di grande importanza perché anche se sta già assumendo iniezioni di insulina, l'aggiunta della propria insulina dal pancreas consente un controllo molto più preciso dei livelli di glucosio nel sangue, che lo protegge dalle complicazioni.

- Oggigiorno le persone muoiono di diabete a causa delle sue complicanze. Durante gli anni della malattia, il paziente svilupperà problemi alla vista, ai reni o al sistema circolatorio, mentre la sua stessa insulina - anche in piccole quantità - gli consentirà di posticipare l'insorgenza di queste complicazioni per diverse o anche diverse decine di anni. In un certo senso, stiamo combattendo per una buona qualità di vita del paziente in futuro. Considerando che i bambini sono più spesso malati, vale la pena lottare per questo. - dice il prof. dr hab. n.med Piotr Trzonkowski, capo della cattedra e del dipartimento di immunologia medica, MUG e co-fondatore della società POLTREG che si occupa dello sviluppo del metodo brevettato TREG.

Attualmente, il metodo TREG è nella terza fase degli studi clinici e sta iniziando a essere disponibile per i pazienti del Centro clinico universitario di Danzica. La terapia è fornita in un'eccezione ospedaliera, ovvero il trattamento viene offerto prima della registrazione centrale, sulla base dello stato ATMP (Advanced Therapy Medicinal Products), concesso dall'Agenzia europea per i medicinali. Questa possibilità unica è dovuta al fatto che attualmente non esistono altre terapie al mondo che trattano il diabete di tipo 1 in modo causale. Gli studi hanno dimostrato che il metodo TREG è sicuro per il paziente ed è efficace nel mantenere la funzione pancreatica nei pazienti con diagnosi di diabete di tipo 1.

Gli scienziati polacchi stimano che su circa 2.000 nei pazienti affetti da diabete di tipo 1 di nuova diagnosi all'anno, diverse centinaia di persone potrebbero beneficiare della somministrazione del farmaco cellulare TREG.