Necessità urgenti dei pazienti con mieloma multiplo

Non tutti i gruppi di pazienti con mieloma multiplo sono adeguatamente trattati. Al fine di prolungare la sopravvivenza e migliorare la qualità della vita dei pazienti, dovrebbero essere introdotti nuovi farmaci moderni. Sfortunatamente, sono fuori dalla portata dei pazienti polacchi.

Negli ultimi anni sono stati compiuti progressi nel trattamento del mieloma. Tuttavia, i pazienti polacchi hanno ancora un accesso limitato ai metodi di trattamento moderni. Pertanto, chiedono al ministro della salute di estendere le opzioni terapeutiche nel trattamento del mieloma multiplo.

Quali sono i bisogni terapeutici dei pazienti?

Attualmente, i pazienti affetti da mieloma hanno accesso solo a due farmaci moderni nel programma farmacologico: lenalidomide e, dallo scorso anno, pomalidomide. Entrambi i farmaci hanno lo stesso meccanismo d'azione immunomodulante e rispondono solo alle esigenze farmacologiche di alcuni pazienti. Inoltre, non tutti i pazienti si qualificano per cure finanziate dal Fondo Sanitario Nazionale. Per questo motivo è necessario introdurre altre terapie efficaci nella prima e nelle successive ricadute.

Come sottolineato dal prof. dr hab. n. med. Wiesław Jędrzejczak, consulente nazionale a lungo termine per l'ematologia - Nel 2018, il Ministro della Salute ha introdotto un rimborso del farmaco utilizzato nel trattamento del mieloma multiplo recidivato e resistente di terza linea, pomalidomide. È uno dei tre farmaci necessari per questa indicazione. La seconda linea di trattamento rimane invariata. Devono essere soddisfatte le esigenze terapeutiche di tutti i gruppi di pazienti con mieloma multiplo.

Il mieloma può diventare una malattia cronica, ma per questo sono necessarie nuove terapie.

Nell'Unione Europea sono già stati registrati 6 farmaci moderni, mentre in Polonia i pazienti sono ancora in attesa di terapie moderne. Altri due farmaci, daratumumab e carfilzomib, sono in fase di rimborso.

Come spiegato dal Dr. n. med. Grzegorz W. Basak, capo del dipartimento e della clinica di ematologia, oncologia e malattie interne presso l'Università di medicina di Varsavia - Ognuno di loro risponderà alle esigenze di un diverso gruppo di pazienti e l'ampliamento dell'elenco dei farmaci di rimborso con queste due terapie risolverà in gran parte il problema del trattamento del mieloma multiplo in Polonia. Daratumumab è un medicinale per pazienti trapiantati con malattia recidivante o per pazienti che non sono idonei al trapianto e richiedono un'altra linea di trattamento e carfilzomib è necessario nei pazienti eleggibili per il trapianto.

Senza il rimborso di questi farmaci da parte del Fondo Sanitario Nazionale, i pazienti non saranno in grado di curarli e saranno lasciati con la procedura di Accesso di emergenza alle tecnologie mediche.

- Purtroppo, le informazioni ricevute dal Ministero della Salute mostrano che su 31 richieste di finanziamento di daratumumab, sono state emesse solo 2 decisioni positive - afferma Anna Kupiecka, presidente della Fondazione OnkoCafe. - L'unica possibilità per i pazienti è quindi la decisione del Ministro della Salute di rimborsare questo farmaco per tutti i pazienti con mieloma multiplo. L'opportunità più vicina per cambiare questa situazione è l'elenco dei rimborsi di marzo - conclude Anna Kupiecka.

Il mieloma multiplo è un tumore maligno del sistema emopoietico. È causato dalla crescita neoplastica delle plasmacellule presenti nel midollo osseo. In Polonia ne soffrono 7.000 persone. Ogni anno ci sono oltre 1.000 nuovi casi nel nostro paese. Questo cancro colpisce principalmente le persone di età superiore ai 65 anni, ma il mieloma attacca i giovani e i giovani che vogliono essere attivi professionalmente e socialmente e senza un trattamento adeguato è impossibile.