La Fondazione SMA, che riunisce le famiglie di pazienti affetti da SMA - atrofia muscolare spinale, ha presentato oggi una petizione al Primo Ministro, in cui chiede supporto per ottenere l'ambito accesso al farmaco nusinersen, la prima terapia efficace al mondo contro questa rara malattia genetica. I pazienti e le loro famiglie aspettano da oltre 15 mesi il rimborso del farmaco. La Polonia rimane uno degli ultimi paesi europei in cui il farmaco non viene rimborsato e i pazienti devono vivere in tensione e attesa.
Le famiglie dei pazienti intraprendono molte iniziative volte ad aumentare la consapevolezza sociale della malattia, oltre a richiamare l'attenzione dei decisori sui loro bisogni e speranze. Le azioni organizzate hanno ottenuto un ampio sostegno pubblico e sono state spesso sponsorizzate dalla First Lady della Repubblica di Polonia - Agata Kornhauser-Duda. Tutto questo affinché la Polonia si unisca finalmente a 22 paesi europei che rimborsano nusinersen.
“Ancora una volta, ci appelliamo al Primo Ministro per una risposta in merito al rimborso della terapia SMA per tutti i pazienti polacchi. Sottolineiamo e ricordiamo che la Polonia è uno degli ultimi paesi a non rimborsare il farmaco. Pertanto, abbiamo preparato una petizione al Primo Ministro, che finora è stata firmata da quasi 61.000 persone ". - hanno scritto nella petizione rappresentanti della Fondazione SMA e dell'iniziativa "Sì alla terapia SMA in Polonia".
La SMA è una malattia molto rara che si verifica in una persona su 6-7mila. nascite. Ne soffrono circa 800 persone in Polonia. I pazienti lottano con disabilità motorie e respiratorie e difficoltà di linguaggio. Fino a poco tempo non esistevano terapie efficaci: l'unica forma di trattamento era la riabilitazione. Nel 2016, il primo farmaco, nusinersen, è stato approvato dalla FDA statunitense e nel maggio 2017 dall'EMA europea. Da febbraio 2017, il programma Extended Drug Access Program è operativo in Polonia. Al momento vi sono iscritti 30 bambini affetti da SMA di tipo I. Gli altri, oltre 600 persone, rimangono senza cure. Le loro condizioni peggiorano. Gli esperti medici sottolineano che nusinersen dovrebbe essere utilizzato nel trattamento di tutti i pazienti con SMA, indipendentemente dal tipo e dallo stadio della malattia.
Il tempo è di particolare importanza per i pazienti con SMA. Ogni giorno combattono una dura lotta per l'efficienza e la vita.
Alcuni di loro hanno già perso questa battaglia.
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