È il primo farmaco al mondo che offre alle persone con atrofia muscolare spinale la possibilità di fermare la malattia e migliorare la loro qualità di vita. Tuttavia, in Polonia non esistono regolamenti che consentano ai pazienti di avere un accesso anticipato al farmaco. Ecco perché i pazienti e le loro famiglie scrivono migliaia di lettere al governo per cambiare la legge e offrire opportunità di trattamento.
L'atrofia muscolare spinale (SMA) è una malattia rara che provoca atrofia muscolare progressiva, compresi quelli responsabili della respirazione e della deglutizione, che porta a insufficienza respiratoria. È anche il più grande assassino genetico dei bambini, perché quando arriva in un neonato può morire molto rapidamente per insufficienza respiratoria fino all'età di due anni. Fino a poco tempo, l'atrofia muscolare spinale (SMA) era considerata una malattia incurabile. Tuttavia, nell'estate del 2016, si è scoperto che è stato sviluppato il primo farmaco al mondo, nusinersen, che offre alle persone con atrofia muscolare spinale la possibilità di fermare la malattia e migliorare la loro qualità di vita. Non ci sono regolamenti in Polonia che consentirebbero ai pazienti di avere un accesso anticipato al farmaco. Questo è il motivo per cui i pazienti e le loro famiglie scrivono migliaia di lettere al governo per cambiare la legge e offrire opportunità di trattamento, come in altri paesi.
Nusinersen - il primo farmaco SMA per fermare la progressione della malattia
Recentemente, in molti paesi europei e mondiali, nusinersen è già in uso con il cosiddetto Programmi di accesso anticipato (EAP), che salvano la vita di molti bambini malati. In Polonia, la legge non consente queste cose. Solo nel 2017, l'atto è quello di consentire il lancio di programmi di accesso anticipato. Tuttavia, i provvedimenti proposti dal Ministero della Salute non prevedono il finanziamento nemmeno di una sola visita medica necessaria per ricevere il farmaco, senza contare le spese di degenza ospedaliera e somministrazione di nusinersen.
I genitori di bambini con SMA chiedono la disponibilità della terapia SMA in Polonia come parte della procedura di accesso anticipato, nonché per il futuro rimborso dei farmaci.
Inoltre, il trattamento con esso deve essere interrotto il giorno in cui il farmaco viene registrato e non è possibile la continuazione automatica del trattamento. Nel caso della SMA, qualsiasi interruzione del trattamento può portare a un deterioramento irreversibile della salute, inclusa la morte.
I partecipanti alla campagna SÌ per il trattamento della SMA in Polonia si stanno battendo affinché i pazienti polacchi possano essere trattati con nusinersen e affinché vengano inseriti nell'elenco dei farmaci rimborsati immediatamente dopo essere stati ammessi. C'è anche bisogno di centri dove il farmaco può essere somministrato, perché questo viene fatto per iniezione nella colonna vertebrale e una procedura medica così difficile deve essere eseguita da uno specialista.
La comunità SMA polacca chiede quindi al Primo Ministro di tenere conto delle richieste di cui sopra e di sottoscrivere lo slogan: SI per il trattamento della SMA in Polonia. Puoi partecipare alla campagna su Facebook. I genitori sono anche supportati dalla Fondazione SMA
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