Malattia infiammatoria intestinale nei bambini - trattamento biologico ancora non disponibile

La malattia infiammatoria intestinale nei bambini è solitamente più grave che negli adulti. Inoltre, i pazienti giovani spesso non rispondono al trattamento standard. La soluzione a questo problema è il trattamento biologico moderno, ma è ancora molto limitato o del tutto indisponibile, soprattutto per i più giovani - hanno sottolineato gli specialisti al convegno "Stop alla discriminazione nell'accesso alle cure biologiche! Che sia la salute, non l'età, a decidere ”, organizzata dalla Società polacca per il sostegno delle persone con infiammazioni non specifiche dell'intestino" J-elita "il 19 maggio, ovvero la Giornata mondiale dell'enterocolite aspecifica.

Le malattie infiammatorie intestinali (IBD) sono malattie autoimmuni croniche. Includono, tra gli altri colite ulcerosa (CU) e morbo di Crohn (L-C) e colite microscopica. Molto spesso, l'IBD colpisce persone tra i 20 ei 40 anni di età, sebbene si osservi anche un aumento dell'incidenza dei bambini piccoli. Sono i più giovani che si trovano nella situazione peggiore, perché la malattia è solitamente più grave rispetto ai pazienti adulti. La speranza di remissione (il momento in cui i sintomi della malattia diminuiscono o scompaiono completamente), evitare l'intervento chirurgico e migliorare la qualità della vita è una terapia biologica per ridurre l'infiammazione. Sfortunatamente, in Polonia, i giovani pazienti hanno un accesso più limitato a cure moderne ed efficaci rispetto agli adulti. In alcuni casi, è persino impossibile.

Malattia infiammatoria intestinale nei bambini - cause

Le cause dell'IBD non sono state finora conosciute. È noto che la malattia non è causata da allergie o intolleranze alimentari. È stato anche stabilito che tre fattori (ciascuno allo stesso modo) giocano un ruolo nel suo sviluppo - genetico, immunologico e ambientale, cioè - come risultato di fattori ambientali, le persone con una predisposizione genetica e disturbi immunitari sviluppano un'infiammazione cronica della parete intestinale - spiega prof. Witold Bartnik del Dipartimento di Gastroenterologia ed Epatologia, CMKP presso il Centro di Oncologia di Varsavia. È un po 'diverso con i più giovani. - Più piccolo è il bambino, maggiore è il ruolo dei fattori genetici predisponenti - osserva il dott. n.med Piotr Albrecht, capo del dipartimento di gastroenterologia, nutrizione infantile e pediatria dell'ospedale pubblico indipendente per l'insegnamento dei bambini a Varsavia.

Malattia infiammatoria intestinale nei bambini - sintomi

La malattia infiammatoria intestinale nei bambini è più grave che negli adulti, osserva il dottor Albrecht. Ad esempio, nel corso della malattia di Crohn, il dolore addominale si verifica nell'87% delle persone. il più giovane. Per confronto - solo il 53 percento. gli adulti malati si lamentano di questo disturbo.

I più giovani più spesso (33% dei casi) rispetto agli adulti (13%) sviluppano gravi ricadute

D'altra parte, la febbre si verifica nel 74%. piccoli pazienti e solo nel 35 per cento. adulti. Solo la diarrea (a volte con una miscela di muco e sangue) è più comune negli adulti (80% dei pazienti) che nei bambini (55%). La caratteristica triade di sintomi, dolore addominale, diarrea e perdita di peso, si verifica nel 25% dei pazienti. bambini malati.

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Oltre alla perdita di peso, c'è anche un ritardo nell'età scheletrica e nella maturazione sessuale - 75%. le ragazze non hanno il ciclo fino all'età di 16 anni.

Inoltre, le malattie che accompagnano l'IBD (ad esempio malattie del fegato, malattie degli occhi, dolore e / o artrite) compaiono più spesso nei bambini che negli adulti.

Malattia infiammatoria intestinale nei bambini - trattamento

Al momento non esiste un trattamento che possa curare l'IBD, ma ci sono farmaci che possono controllare i sintomi della malattia. In Polonia, il livello di rimborso dei farmaci di base (mesalazina, immunosoppressori, glucocorticosteroidi) è a un livello soddisfacente.

Nelle persone con diagnosi di IBD fino a 19 anni.anni di età, il rischio di sviluppare un cancro intestinale è alto e supera il 40%.

Sfortunatamente, il trattamento standard spesso non è molto efficace nei bambini a causa di effetti collaterali o difficoltà nel raggiungere la remissione. I piccoli pazienti hanno bisogno di una terapia moderna e più efficace. Un esempio è il trattamento biologico che allevia i sintomi e impedisce loro di ripresentarsi nella maggior parte dei pazienti. È un'alternativa alla chirurgia e una possibilità per evitare complicazioni pericolose. Grazie a tale trattamento, i bambini malati hanno la possibilità di svilupparsi correttamente, andare a scuola normalmente e giocare con i loro coetanei.

Cosa sono i farmaci biologici?

I farmaci biologici agiscono reagendo contro le molecole del sistema immunitario: citochine, recettori delle citochine o cellule. La maggior parte dei farmaci biologici sono i cosiddetti anticorpi monoclonali. La molecola contro la quale è diretta la maggior parte dei farmaci è il TNF-alfa (fattore di necrosi tumorale). La sua maggiore concentrazione si trova nella mucosa intestinale alterata, dove provoca reazioni infiammatorie. A seconda della struttura degli anticorpi, è noto che diversi preparati riducono la sua concentrazione. In Polonia sono registrati due farmaci: infliximab e adalimumab (quest'ultimo in Polonia non è disponibile per i bambini, ma solo per gli adulti). Si suppone che il trattamento biologico porti in remissione per il tempo più lungo possibile, e anche in modo permanente. Ciò può essere ottenuto solo se il trattamento biologico viene introdotto il prima possibile (entro i primi due anni dalla malattia).

Sfortunatamente, attualmente in Polonia il trattamento biologico è ancora di difficile accesso per i pazienti con IBD, soprattutto per i bambini, a causa di criteri troppo restrittivi per l'ammissione al programma farmacologico. Secondo il prof. Bartnik è un grande errore di sistema derivante dalle normative legali in vigore in Polonia. - Nella maggior parte dei paesi, tale trattamento può essere utilizzato da pazienti con malattie meno gravi, purtroppo non nel nostro paese - sottolinea il prof. Apicoltore.

In Polonia, l'accesso al trattamento biologico è del 2,8%. malato. In Europa, è solo peggio in Romania, Bulgaria e Lettonia

La terapia biologica nei pazienti adulti con colite ulcerosa è limitata a tre dosi. I bambini con CU non hanno accesso ad esso. Al contrario, il trattamento biologico dei pazienti (adulti e bambini) affetti da morbo di Crohn è finanziato solo per 12 mesi (non può essere prolungato o ripreso ai primi sintomi di una riacutizzazione), ei criteri di inclusione per il programma terapeutico sono troppo rigidi ed eccessivi. Dimostrano che solo un paziente che è estremamente esausto dalla malattia, quando porta a una condizione grave e all'esaurimento dell'organismo, ha la possibilità di ricevere un trattamento standard nell'UE. Inoltre, gli adulti hanno accesso a entrambi i farmaci biologici utilizzati nel trattamento di C. L-C (il primo è infliximab, il secondo - adalimumab) e bambini solo al primo. Adalimumab è dedicato per essere utilizzato a casa, il che significa che tuo figlio deve venire in ospedale per ricevere adalimumab. Pertanto, sono inutilmente esposti a infezioni ospedaliere che possono peggiorare la loro salute.

- Stiamo lavorando per rendere il punteggio delle qualifiche per il trattamento in Polonia favorevole al trattamento, essendo meno restrittivo. Come ambiente, possiamo appellarci su questo argomento. Tutto è nelle mani del ministro della Salute - afferma il prof. Apicoltore. - Credo che si noterà la necessità di cambiamenti in questa materia - aggiunge. Mentre il dr hab. Małgorzata Mossakowska - il fondatore e presidente di lunga data della Società polacca per il sostegno delle persone con IBD "J-elita" - ha sottolineato che la Società ha ripetutamente fatto appello al Ministro della Salute per migliorare la situazione dei pazienti con IBD, ma senza alcun risultato.

Maggiori informazioni sull'IBD possono essere trovate sul sito web della Società polacca per il supporto delle persone con IBD "J-elita".